Новый метод лечения позволил шести глухим детям в возрасте от года до 11 лет вернуть слух. В исследовании участвовали пациенты, которые проходили лечение в Китае и США. Все они родились с генной мутацией, которая блокировала выработку белка, необходимого для слуха.
Источник: townnews.com
Учёные ввели версию гена под названием отоферлин (OTOF) во внутреннее ухо, и клетки начали вырабатывать недостающий белок.
После 26 недель лечения уровень слуха детей достиг 70% нормы, причем эффект начал проявляться уже на шестой неделе.
Источник: bwbx.io
11-летний Айссам Дам впервые заговорил на этой неделе после лечения в Детской больнице Филадельфии. Мальчик стал первым человеком в США, прошедшим революционное лечение.
Дам родился глухим из-за крайне редкой аномалии в гене OTOF, которая также наблюдалась у пяти детей из Китая.
Дефектный ген препятствует выработке отоферлина - белка, необходимого для "волосковых клеток" внутреннего уха, которые преобразуют звуковые колебания в химические сигналы, передаваемые в мозг.
В октябре мальчик перенёс операцию, в ходе которой ему приподняли барабанную перепонку, а затем ввели безвредный вирус, который был модифицирован для переноса копий гена отоферлина.
В результате волосковые клетки начали вырабатывать недостающий белок и функционировать должным образом.
Новый метод лечения позволил шести глухим детям в возрасте от года до 11 лет вернуть слух. В исследовании участвовали пациенты, которые проходили лечение в Китае и США. Все они родились с генной мутацией, которая блокировала выработку белка, необходимого для слуха.
2024-01-30T10:06:50+03:00
Источник: youtu.be
"Генная терапия при потере слуха - это то, над чем мы, врачи и ученые, занимающиеся проблемами потери слуха, работали более 20 лет, и наконец-то это произошло", - прокомментировал операцию доктор Джон А. Джермиллер из Детской больницы Филадельфии.
"Результаты этого исследования поистине поразительны. Мы видели, как неделя за неделей способность детей слышать значительно улучшалась, а также восстанавливалась их речь", - говорит Чжэн-И Чен, профессор Гарвардской медицинской школы.
Около 34 млн детей во всем мире страдают от глухоты или потери слуха, и в 60 процентах случаев за это отвечают гены.